正大天晴，同类首创新药获批上市

2月28日，药监局发布公告，批准正大天晴1类新药罗伐昔替尼片（商品名：安煦）上市，该药适用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF）成人患者的一线治疗，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。

骨髓纤维化（MF）是一种罕见且凶险的骨髓增殖性肿瘤，患者骨髓逐渐被纤维组织替代，导致血细胞减少、巨脾、全身消耗性症状，并极易转化为急性白血病。

随着中国人口老龄化加剧，骨髓纤维化患者数量持续上升，到2025年已超过6.7万人，预计至2030年将达约30万人。

罗伐昔替尼

该药是正大天晴自主研发的一款具有全新化学结构的口服小分子JAK/ROCK抑制剂，为全球首个获批的JAK/ROCK双靶点小分子抑制剂。

该药的最大突破在于其全球首创的双靶点抑制机制，一方面通过抑制JAK-STAT信号通路，这是骨髓增殖性肿瘤的核心驱动因素，有效缩小脾脏、改善全身症状；另一方面通过抑制ROCK激酶，该激酶参与调控细胞骨架重塑、纤维化进程及炎症反应，协同抗纤维化、改善骨髓微环境。

这种JAK与ROCK双通路协同发力的设计，理论上可实现强效抗炎与改善纤维化的双重效应，更全面地干预骨髓纤维化的病理进程。

临床数据

罗伐昔替尼的关键注册临床研究共纳入107例受试者，试验组72例接受罗伐昔替尼片治疗，对照组35例。

在第24周，脾脏体积较基线减少≥35%的数据显示，罗伐昔替尼组达到58.33%，明显优于对照组的22.86%。

最佳总症状改善率方面，罗伐昔替尼组为77.78%，同样优于对照组的54.29%。

经独立影像评估委员会评估，治疗第24周脾脏体积较基线缩小≥35%的受试者比例为58.33%；任意时间点达到SVR35的受试者比例达63.89%，且SVR35平均持续时间长达8.31个月。

症状改善方面，最佳总症状评分改善≥50%的比率高达77.78%，意味着绝大多数患者的乏力、盗汗、骨痛等核心症状得到显著缓解。

安全性特征显示，≥3级不良反应发生率约40%，导致贫血的发生率约40%，治疗终止率为6.7%，整体耐受性可控。

其他一些情况

骨髓纤维化治疗领域长期由JAK抑制剂主导。截至2025年末，全球已有五种商业化JAK抑制剂获批用于骨髓纤维化治疗。

分别为芦可替尼、菲卓替尼、帕克替尼、莫洛替尼、盐酸吉卡昔替尼。